WASHINGTON — Produsenten av et stoff for Lou Gehrigs sykdom som nylig mislyktes i en stor studie sa torsdag at den vil trekke medisinen fra markedet, og erkjenner at det ikke hjalp pasienter med den dødelige nevrologiske tilstanden.
Amylyx Pharmaceuticals kunngjorde at de frivillig vil stoppe salg og markedsføring av stoffet i USA og Canada, hvor nye pasienter ikke lenger vil kunne få resept.
«Selv om dette er et vanskelig øyeblikk for ALS-fellesskapet, nådde vi denne veien fremover i samarbeid med interessentene som vil bli påvirket og i tråd med vårt standhaftige engasjement for mennesker som lever med ALS,» sa selskapets medgründere i en uttalelse. Pasienter som allerede tar terapien som ønsker å fortsette vil kunne melde seg på et program for å motta det gratis.
Food and Drug Administration godkjente det mye omdiskuterte stoffet, Relyvrio, i september 2022, etter en årelang forkjemperkampanje av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose, eller ALS.
Mislykket stoffet er en bitter skuffelse for pasienter og talsmenn, som har presset FDA og andre føderale byråer til å finansiere og godkjenne flere eksperimentelle terapier for den dødelige muskelsvinnende sykdommen.
Relyvrios tilbaketrekning etterlater bare tre ALS-medisiner tilgjengelig for amerikanske pasienter, hvorav bare én har vist seg å forlenge overlevelsen med flere måneder.
Cambridge, Massachusetts-baserte Amylyx sa også torsdag at de vil si opp 70 % av sine mer enn 350 ansatte som en del av en større restrukturering. Selskapets ledere sa at de planlegger å fortsette å studere Relyvrio og et annet eksperimentelt medikament for flere sjeldne sykdommer, inkludert Wolfram syndrom, som forårsaker barnediabetes og blindhet.
Selskapets aksjer klatret mer enn 7,5 % i handelen torsdag morgen.
Amylyx sa i forrige måned at de vurderte å trekke stoffet sitt etter at en klinisk prøve med 600 pasienter ikke klarte å vise noen forbedringer i overlevelse eller andre helsetiltak, som muskelstyrke eller gangevne.
Selskapets frivillige handling løser det som kunne vært et stort dilemma for FDA. Byråets regulatorer ville ikke hatt en klar vei til raskt å tvinge stoffet ut av markedet dersom selskapet hadde nektet å fjerne det. Det er fordi FDA ga stoffet full godkjenning, til tross for den foreløpige karakteren til selskapets data om effektivitet.
2022-godkjenningen var hovedsakelig basert på resultater fra en liten, midtfasestudie som ble kritisert av noen av byråets egne interne forskere. Normalt krever byrået to store, sent stadium studier som viser en klar fordel før godkjenning. Men på det tidspunktet FDA-tjenestemenn forklarte at «reguleringsfleksibilitet» var passende ved gjennomgang av Relyvrio, «gitt den alvorlige og livstruende naturen til ALS og det betydelige udekkede behovet.»
Medisinen er en del av en rekke medikamenter for dødelige, degenerative sykdommer som har vunnet FDA-godkjenning de siste årene til tross for tvilsomme bevis for at de virker.
ALS ødelegger gradvis nervecellene og forbindelsene som trengs for å gå, snakke, snakke og puste. De fleste pasienter dør innen tre til fem år etter en diagnose.
Relyvrio er et pulver som kombinerer to eldre legemidler: en reseptbelagt medisin for leversykdommer og et kosttilskudd assosiert med tradisjonell kinesisk medisin.
Amylyx møtte kritikk for å prise stoffet til $158 000 for et års forsyning. Salget var skuffende, med noen pasienter som sluttet med medisinen etter bare noen få måneder.
___
Associated Press Health and Science Department mottar støtte fra Howard Hughes Medical Institutes Science and Educational Media Group. AP er eneansvarlig for alt innhold.
